Os meninos sofrem da Síndrome de Wiskott-Aldrich, que deixa seus portadores vulneráveis a sangramentos e infecções.
O tratamento foi descrito em um estudo anglo-francês, publicado na revista científica The Journal of the American Medical Association (JAMA).
Uma das crianças, que estava em uma cadeira de rodas, recuperou movimentos, enquanto outros pacientes também apresentaram redução de sintomas.
A síndrome afeta até 10 crianças em cada 1 milhão nascidas no mundo, e quase exclusivamente atinge meninos.
Mesmo pequenas "topadas" e arranhões podem resultar em feridas que demoram a sarar. Eczemas são outro sintoma comum, e os pacientes também ficam expostos a infecções como pneumonias, bem como a cânceres e doenças imunodeficientes.
Tudo por causa de um erro no trecho de DNA que contém instruções para a formação de um elemento-chave no sistema imunológico.
Terapia
O principal tratamento para a síndrome ainda é um transplante de medula óssea – mas esta é uma opção apenas para o caso em que doadores apresentam grande compatibilidade de tecidos, como irmãos.
Os testes no Great Ormond Street Hospital, um dos principais hospitais infantis do mundo, e o Necker, na França, removeram parte da medula óssea dos pacientes. Em laboratório, pesquisadores separaram da amostra as células que regeneram o sistema imunológico. Uma versão "domada" do HIV foi usada para "infectar" as células com o DNA correto.
As células foram, então, reintroduzidas no organismo das crianças.
Em seis de sete pacientes, a terapia foi um sucesso. Reverteu sintomas e cortou significativamente o número de noites passadas no hospital. Uma criança francesa com um caso severo de doença autoimune não precisa mais usar uma cadeira de rodas.
No entanto, uma das crianças morreu em decorrência de uma infecção de herpes resistente a medicamentos e adquirida antes do início do tratamento.
Daniel Wheeler, de 15 anos, foi o primeiro paciente britânico.
Seu irmão mais velho morreu com Wiskott-Aldrich quando tinha menos de três anos.
"Daniel era hospitalizado frequentemente, vivia com infecções nos ouvidos e pulmões, juntas inflamadas e toda hora precisava de operações", disse Sarah, a mãe dos meninos, à BBC.
"Estávamos ansiosos (em relação ao tratamento). Não sabíamos o que ocorreria a longo prazo. Mas até agora tem sido um sucesso".
Para Adrian Thrasher, cientista do Great Ormond Hospital, o tratamento é uma "clara e poderosa demonstração de que a terapia genética é eficaz".
"Temos evidência de que este tratamento tem efeitos substancialmente duradouros", completou Thrasher.
Já o professor Ian Alexander, da Unidade de Pesquisa em Terapia Genética do Children's Medical Research Institute, em Sydney, Austrália, afirmou que, embora o trabalho seja promissor, ele "ainda está apenas começando".
"O campo da terapia genética ainda está em sua infância, com a grande maioria de suas reais possibilidades ainda a serem concretizadas", diz.
BBC BRASIL
